历史时间线
- 1997 Jean-Jacques Bienaime在加州创立
- 2001 首款药物Naglazyme获批治疗MPS VI
- 2003 Kuvan获批治疗苯丙酮尿症
- 2014 与Sangamo合作开发血友病基因疗法
- 2019 FDA批准血友病A基因疗法VOXVOXA
- 2022 Voxzogo获批治疗软骨发育不全
商业模式
专注超罕见病,患者往往少于5000人。核心收入来自Naglazyme、Kuvan、Palynziq等酶替代和小分子药物。基因治疗是未来增长引擎。
护城河分析
罕见病领域25年积累,酶替代生产技术平台,FDA孤儿药独占期保护。管线中20+临床阶段候选药。
关键数据
2023年收入约22亿美元;7款获批药物;全球员工约4000人;市值约160亿美元
有趣事实
BioMarin是少数在基因疗法领域同时布局多个适应症的生物公司,AAV载体技术理论上可以换基因来治疗不同疾病。