历史时间线
- 1992 Leonard Bell博士在康涅狄格创立Alexion
- 2007 FDA批准Soliris（eculizumab），全球首款补体C5抑制剂
- 2013 收购Synageva，获得法布瑞病药物
- 2017 推出第二代Soliris升级版Ultomiris，给药频率从每2周降至每8周
- 2019 收购Achillion获得补体因子B抑制剂
- 2021 阿斯利康以390亿美元完成收购
- 2023 Soliris+Ultomiris全球年销售超50亿美元
商业模式
专注"孤儿药"——患者少于20万的罕见病。Soliris定价年费用超50万美元，但因疗效显著（将PNH从致死性疾病转为可控慢性病），医保和商业保险覆盖率高。被阿斯利康收购后获得全球商业化网络支持，管线扩展到更多补体介导疾病。
护城河分析
补体C5抑制领域近乎垄断。Soliris有15年市场独占期，Ultomiris延长了生命周期。罕见病药物研发门槛高（患者招募困难、临床试验复杂），后来者难以追赶。阿斯利康的收购为其提供了罕见病业务板块的核心资产。
关键数据
- Soliris年销售额峰值约30亿美元
- Ultomiris年销售额超20亿美元
- 全球PNH患者约16,000人
- 被收购价390亿美元（2021）
有趣事实
Soliris被称为"世界上最昂贵的药物"之一，年治疗费用曾高达50万美元以上。但考虑到它治疗的PNH患者在药物出现前平均预期寿命不到10年，这一定价引发了关于孤儿药价值的广泛辩论。